Utile trattare i pazienti con MM smoldering?

I pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) smoldering non ricevono generalmente trattamento fino alla comparsa di sintomi. Uno studio randomizzato di fase 3 (Mateos MV et al. NEJM, 2013;369:438-47) riporta ora i vantaggi significativi in termini di progressione verso la malattia attiva e di sopravvivenza globale della terapia precoce con lenalidomide e desametasone nei  pazienti con MM smoldering ad alto rischio.

Un totale di 119 pazienti con MM smoldering ad alto rischio sono stati randomizzati a ricevere un trattamento di induzione orale con lenalidomide e desametasone per 9 cicli seguito da un mantenimento con lenalidomide per 2 anni o sola osservazione. Dopo un follow-up mediano di 40 mesi, il tempo mediano alla progressione è risultato significativamente più lungo (mediana non raggiunta verso 21 mesi)  e la sopravvivenza globale a 3 anni significativamente più alta (94% verso 80%) nel gruppo di trattamento rispetto al gruppo di controllo. Gli eventi avversi osservati nei pazienti trattati sono stati prevalentemente di grado 2 o inferiore; gli eventi di grado 3 in questo gruppo hanno incluso neutropenia (5% dei casi), trombocitopenia e anemia (2% ognuno), infezioni (6%, 1 paziente deceduto per infezione respiratoria), rash cutaneo (3%), diarrea (2%) e astenia (6%).

«In passato, i farmaci efficaci contro il mieloma, principalmente agenti alchilanti, hanno indotto preoccupazione circa la loro tossicità a lungo termine e ridotto la propensione al trattamento precoce dei pazienti con MM smoldering», scrivono gli autori dello studio. L’attuale disponibilità di trattamenti orali con ridotta tossicità potrebbe modificare questa visione. «Studi futuri dovranno valutare gli effetti della terapia precoce sulla qualità della vita di questi pazienti. I nostri dati dimostrano l’efficacia della combinazione lenalidomide più desametasone nell’indurre risposte cliniche (79% di risposte complete o parziali dopo l’induzione, 90% dopo il mantenimento) e nel ritardare la progressione alla malattia sintomatica (77% dei pazienti liberi da progressione a 3 anni verso il 30% nel gruppo osservazione), suggerendo l’utilità clinica di approcci di intervento precoce per i pazienti con MM smoldering ad alto rischio».

Fonte: New England Journal of Medicine 

PubMed link: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23902483