Tragedia, Perseveranza e Fortuna – La storia delle CAR-T

Un editoriale pubblicato on-line sul New England Journal of Medicine (Rosenbaum L. N Engl J Med, 2017 Sep 13. Epub ahead of print) ripercorre la storia del trattamento con le cellule CAR-T, approvate in agosto 2017 dalla FDA per i pazienti pediatrici e giovani adulti (fino a 25 anni) con Leucemia Acuta Linfoblastica (LAL) (vedi anche recente Approfondimento nel capitolo LAL).

L’articolo, a firma di Lisa Rosenbaum, è rimarchevole. In esso non vengono (solo) riportati i dati clinici che hanno portato all’approvazione della prima terapia con cellule T con recettore antigenico chimerico (chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T), ma piuttosto sottolineate, come riportato nel titolo, le tragedie umane, la perseveranza dei ricercatori, famiglie e istituzioni coinvolte, e la fortuna necessaria in ogni impresa umana che hanno reso possibile questa importante innovazione terapeutica. Dalla sua lettura risulta evidente come lo sviluppo delle CAR-T, come molti avanzamenti scientifici, rifletta il lavoro e le intuizioni di centinaia di scienziati nel corso di decadi.

Molto rimane da conoscere sulla terapia delle CAR-T, sulla sua intrinseca efficacia (anche in patologie neoplastiche diverse, ematologiche e non) e tossicità, così come sulla risoluzione delle problematiche economiche che il suo alto costo pone. Ulteriore “speranza, visione e perseveranza” saranno necessarie lungo questo cammino.