Mieloma multiplo

a cura di M. Boccadoro, R. Mina
Il mieloma multiplo (MM) è una patologia neoplastica coinvolgente plasmacellule che proliferano, si espandono a livello del midollo emopoietico e sono causa delle tipiche multiple lesioni osteolitiche. Le plasmacellule monoclonali producono immunoglobuline, identiche tra loro, che migrando in modo omogeneo al quadro proteico elettroforetico formano il caratteristico picco monoclonale. Il quadro clinico del MM è caratterizzato da dolore osseo, danno renale, astenia correlata all’anemia e infezioni. Il MM è attualmente considerato una patologia inguaribile, con una sopravvivenza, prima dell’avvento dell’era dei nuovi farmaci, non superiore ai 3 anni. Nelle ultime due decadi, l’introduzione di nuovi farmaci ha profondamente incrementato la qualità della risposta alle terapie, la durata della remissione, la qualità della vita ed in ultimo la sopravvivenza del paziente affetto da MM. Tra i nuovi farmaci si annoverano la talidomide ed i suoi analoghi di seconda e terza generazione, la lenalidomide e la pomalidomide, che agiscono sul clone plasmacellulare tramite vari meccanismi d’azione, tra cui la citotossicità diretta, l’effetto anti-angiogenetico e l’immunità anti-tumorale; gli inibitori del proteasoma come il bortezomib ed il carfilzomib, che interrompono la degradazione delle proteine e risultano specificamente citotossici per le plasmacellule neoplastiche. Recentemente anche nella cura del mieloma sono stati sperimentati anticorpi monoclonali diretti verso antigeni di superfice come elotuzumab (anti-CS1) e daratumumab (anti-CD38) e grande attenzione è rivolta a farmaci ad azione sempre più mirata nei confronti delle plasmacellule neoplastiche. - Leggi tutto

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