Commento allo studio ASCEND (ACE-CL-309)
15 Ottobre 2019

Outcome del trapianto allogenico in 2° RC per le Core-Binding-Factor LAM

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Le leucemie mieloidi acute acute (LAM) con t(8;21) e inv16 o t(16;16) vengono raggruppate in unico sottogruppo denominato Core-Binding-Factor LAM (CBF-LAM). Entrambe le forme vengono classificate secondo i criteri ELN a prognosi favorevole, per cui nei pazienti affetti da entrambi questi sottotipi citogenetici non vi è l’indicazione al trapianto allogenico in prima remissione completa (RC1).

Nello studio di Halaburda et al. (Halaburda K et al, 2019), sono stati analizzati 631 pazienti con CBF-LAM allotrapiantati in seconda remissione (RC2), inseriti nel registro dell’EBMT (European Bone Marrow Transplantation Registry). Il 42 % dei pazienti ha ricevuto un trapianto da donatore compatibile, e il 58% da donatore unrelated. Il regime di condizionamento è stato di tipo mieloablativo nel 65% dei pazienti, a ridotta intensità nel 35%. L’81,5% ha ricevuto cellule da sangue periferico, il 18,5% da midollo osseo. L’età mediana al trapianto era pari a 41,7 anni (range: 18-73); 366 pazienti (58%) avevano una LAM con inv (16), e 265 (42%) LAM con t(8:21).

La durata media della RC1 è stata di 319 giorni (range: 6-2380), la mediana dalla diagnosi al trapianto di 17 mesi (range: 3,5-223).  Le probabilità di sopravvivenza (OS) a 2 e 5 anni sono state rispettivamente del 59% e 54%, quelle di leukemia-free survival (LFS) del 65% e 58%; inoltre, agli stessi time point la probabilità di recidiva è stata del 19% e 22%, mentre la mortalità non da recidiva del 21% e 23%, rispettivamente. Nell’analisi multivariata, i fattori prognostici correlati ad un outcome meno favorevole in termini di OS e LFS sono risultati la t(8;21), la presenza di anomalie cromosomiche aggiuntive ed un performance status secondo Karnovsky <80% (Fig. I).

 

Figura I: OS (A), LFS (B) e RI (C) in accordo all’anomalia citogenetica alla diagnosi

 

Per quanto riguarda l’insorgenza di recidiva (RI), i parametri rilevanti sono risultati la t(8;21), come illustrato in Fig. II, le anomalie cromosomiche aggiuntive, la presenza di malattia molecolare misurabile (Fig. II) ed il regime di condizionamento ridotto.

Figura II: OS (A), LFS (B) e RI (C) in base all’ottenimento di RC molecolare pre-trapianto

 

FONTE

Halaburda K et al. Allogeneic stem cell transplantation in second complete remission for core binding factor acute myeloid leukemia: a study from the Acute Leukemia Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation. Haematologica, 2019 Aug 22 [Epub ahead of print].

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