News dall’EHA: ruxolitinib per la mielofibrosi idiopatica

Al 16° congresso della European Hematology Association (EHA) tenutosi a Londra a giugno sono stati presentati i risultati di due trial clinici randomizzati nella mielofibrosi idiopatica con il farmaco ruxolitinib (un inibitore selettivo di JAK1 e JAK2) sviluppato negli Stati Uniti da Incyte ed ora in Europa da Novartis.

La mielofibrosi idiopatica è una malattia neoplastica del sangue caratterizzata da fibrosi del midollo osseo, splenomegalia, anemia e trombocitopenia. In una rilevante percentuale di casi concomitano sintomi sistemici quali prurito, fatigue, sudorazioni notturne, febbre, dolori ossei e perdita di peso. La sopravvivenza mediana è inferiore a 5-6 anni e in alcuni pazienti con alto score di rischio (IPSS) è inferiore a 24 mesi. Non vi sono farmaci specifici approvati da FDA o EMA.
Il COMFORT-I è un trial di fase III condotto negli USA, Canada e Australia e ha comparato ruxolitinib con placebo somministrati per 24 settimane. Il farmaco ha indotto una significativa riduzione della milza e un miglioramento persistente dei sintomi sistemici. Link all’abstract: http://www.eventure-online.com/eventure/publicAbstractView.do?id=160347&congressId=4634).

Il COMFORT-II, condotto in Europa (con la partecipazione di centri Italiani), aveva lo stesso disegno ma il gruppo di controllo era costituito da pazienti trattati con la migliore terapia disponibile. I risultati sono stati sovrapponibili a quelli del COMFORT-I, confermando il buon profilo di efficacia/tollerabilità di ruxolitinib. Link all’abstract: http://www.eventure-online.com/eventure/publicAbstractView.do?id=164005&congressId=4634).

Il farmaco non è ancora registrato né da FDA né da EMA.

E’ attualmente in corso un trial clinico di fase III (RESPONSE) nei pazienti con policitemia vera resistenti o intolleranti a idrossiurea (oncocarbide), che è il farmaco standard per questa malattia mieloproliferativa