Mantenimento post-ASCT con talidomide e prednisone nel MM

Un mantenimento con talidomide e prednisone dopo trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) nei pazienti con mieloma multiplo (MM) riduce le probabilità di progressione ma non migliora la sopravvivenza globale (OS). Queste le conclusioni di uno studio multicentrico randomizzato di fase 3 (NCIC-CTG Myeloma 10 Trial) (Stewart AK et al. Blood, 2013, 121:1517-23), condotto su 332 pazienti con MM post-ASCT, randomizzati a ricevere un mantenimento con talidomide (200 mg/die) e prednisone (50 mg a dì alterni) o sola osservazione. Il trattamento andava continuato per 4 anni o fino a progressione di malattia. Accanto alla OS (endpoint primario), sono stati valutati anche la progression-free survival (PFS) e la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) dei pazienti.

Con un follow-up mediano di 4.1 anni, non sono state osservate differenze significative nella OS dei pazienti del braccio talidomide-prednisone rispetto a quelli sottoposti a sola osservazione (68% verso 60% a 4 anni, rispettivamente), sebbene il trattamento di mantenimento fosse associato con una migliore PFS (32% verso 14% a 4 anni, rispettivamente). Inoltre, una maggiore incidenza di tromboembolismo venoso (7.3% verso 0) e una peggiore HRQoL è stata riscontrata nei pazienti del braccio talidomide-prednisone, in particolare per quanto riguarda le funzioni cognitive, la dispnea, la costipazione, il gonfiore delle gambe, la bocca secca e i problemi di equilibrio. Neoplasie secondarie sono state osservate in 9 pazienti del gruppo mantenimento verso 6 del gruppo di osservazione.

«I nostri risultati confermano quanto già osservato in altri studi randomizzati», scrivono gli autori della ricerca, «mostrando che il mantenimento con talidomide e prednisone allunga la durata del controllo della malattia ma non influenza la sopravvivenza globale, probabilmente a causa della minore sopravvivenza di questi pazienti dopo la prima ricaduta (27.7 mesi verso 34.1 mesi nei pazienti sottoposti a sola osservazione). Se dunque il mancato effetto in termini di OS è dovuto alla disponibilità di terapie efficaci per il mieloma ricorrente, la valutazione dei dati relativi alla qualità della vita riportati dai pazienti dovrebbe essere presa in considerazione nell’ambito delle decisioni terapeutiche». In questo senso, i dati qui riportati, confrontando fra loro efficacia terapeutica e QoL, si inseriscono nell’ambito del dibattito in corso su quali outcome dovrebbero guidare le scelte terapeutiche nei pazienti con MM, considerando anche la disponibilità di nuovi trattamenti che possono essere utilizzati in sequenza.

Fonte: Blood – http://bloodjournal.hematologylibrary.org/

PubMed link: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23297129