Long-term eltrombopag nella ITP: risultati dello studio EXTEND

Nei pazienti con trombocitopenia cronica immune (ITP), il trattamento con eltrombopag, agonista orale del recettore della trombopoietina, appare efficace nell’aumentare e mantenere la conta piastrinica a lungo termine. Questi i risultati di una analisi ad interim (Saleh MN et al. Blood, 2013;121:537-545), con un follow-up massimo di 3 anni, dei risultati dello studio in corso EXTEND (Eltrombopag eXTENded Dosing).

L’efficacia e la sicurezza di eltrombopag è stata valutata in 299 pazienti con PTI, trattati per un periodo massimo di 3 anni (mediana: 1,9 anni). Una conta piastrinica > 50.000/microl è stata raggiunta dall’80% dei pazienti splenectomizzati e dall’88% di quelli non splenectomizzati, e mantenuta per una mediana di 73 e 109 settimane cumulative, rispettivamente. L’incidenza della sintomatologia emorragica (gradi 1-4 WHO) si è ridotta dal 56% dei casi al basale all’11% a 3 anni. Il 13% dei pazienti ha mostrato eventi avversi che hanno portato all’interruzione del trattamento, mentre eventi avversi di grado 3-4 (principalmente trombocitopenia, aumento delle transaminasi e astenia) sono stati osservati nel 28% dei casi. Un totale di 16 pazienti su 299 (5%) ha manifestato eventi tromboembolici e nessun paziente ha mostrato mielofibrosi di grado 3 o superiore alla biopsia midollare (147 campioni). Nel corso dello studio non sono stati identificati problemi di sicurezza non precedentemente segnalati.

«Studi precedenti hanno mostrato l’efficacia del trattamento con eltrombopag nell’80% dei pazienti con ITP», scrivono gli autori della ricerca, «ma nessuno di questi studi presentava un follow-up maggiore di 6 mesi. Poiché l’effetto della terapia con agonisti del recettore della trombopoietina è temporaneo e generalmente non perdura oltre le 2 settimane dalla sospensione del trattamento, la maggior parte dei pazienti necessitano di una terapia di mantenimento a lungo termine, di cui è importante valutare l’efficacia e la sicurezza». I risultati di questa analisi e di due studi in corso nella popolazione pediatrica saranno importanti per valutare il ruolo della terapia con eltrombopag nei pazienti con ITP e la posizione di questo farmaco negli algoritmi terapeutici per questa patologia.

Fonte: Blood – http://bloodjournal.hematologylibrary.org/

PubMed link: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23169778