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Emofilia A: frequenza di inibitori e nuovi trattamenti

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L’emofilia A severa viene generalmente trattata con infusioni di fattore VIII, che tuttavia possono risultare pesanti per i pazienti e comportano lo sviluppo di inibitori specifici in circa il 30% dei casi. L’ultimo numero del New England Journal of Medicine affronta questo problema presentando i risultati positivi ottenuti in pazienti con emofilia A trattati con emicizumab, un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che mima la funzione del fattore VIII legandosi ai fattori IXa e X (Shima M et al. N Engl J Med 2016;374:2044-2053).

Il nuovo trattamento è stato sperimentato su 18 pazienti giapponesi con emofilia A severa (con o senza inibitori del fattori VIII), che hanno ricevuto dosi sottocutanee settimanali di 0,3, 1,0 e 3,0 mg/kg (coorti 1-3) di emicizumab per 12 settimane. Endpoint principali dello studio erano la sicurezza e i profili farmacocinetici e farmacodinamici del farmaco, accanto al tasso di sanguinamento annualizzato durante il periodo di trattamento rispetto ai 6 mesi prima dell’arruolamento.

La somministrazione di emicizumab non è risultata associata con eventi avversi seri né con anomalie coagulative clinicamente rilevanti. I tassi di sanguinamento annualizzati nelle diverse coorti di dosaggio si sono ridotti da 32,5 a 4,4, da 18,3 a 0,0 e da 15,2 a 0,0, rispettivamente. Nessun sanguinamento è stato osservato nel 73% (8/11) dei pazienti con inibitori e nel 71% (5/7) dei casi senza inibitori. Iniezioni settimanali sottocutanee di emicizumab appaiono quindi in grado di ridurre notevolmente il rischio di sanguinamento nei pazienti con emofilia A, indipendentemente dalla presenza di inibitori. Un breve filmato che illustra il meccanismo di funzionamento di emicizumab e i risultati dello studio è disponibile sul sito del N Engl J Med (http://www.nejm.org/do/10.1056/NEJMdo005066/full/?query=TOC ).

Sempre in tema di emofilia, lo stesso numero della rivista riporta i risultati di uno studio randomizzato internazionale (Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016;374:2054-2064) condotto su 264 pazienti con emofilia A, mai precedentemente trattati o con solo minimo trattamento pregresso, allo scopo di valutare l’incidenza dello sviluppo di inibitori nei pazienti trattati con fattore VIII di derivazione plasmatica (contenente il fattore di von Willebrand) o con fattore VIII ricombinante. A fronte di una incidenza cumulativa di inibitori pari al 26,8% nel primo gruppo, nei casi riceventi fattore VIII ricombinante lo sviluppo di inibitori è stato osservato nel 44,5% dei pazienti, suggerendo che lo sviluppo di alloanticorpi neutralizzanti anti-fattore VIII nei pazienti con emofilia severa possa dipendere dal tipo di concentrato utilizzato per la terapia sostitutiva.

Fonte: New England Journal of Medicine

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