Brincidofovir (CMX001) per la prevenzione delle infezioni da CMV post-SCT

Brincidofovir (CMX001) è un farmaco orale basato sulla coniugazione lipidica, in grado di penetrare ad alte concentrazioni nelle cellule bersaglio, dell’antivirale a largo spettro cidofovir, attivo verso i virus a DNA a doppia elica, incluso il citomegalovirus (CMV). Uno studio randomizzato di fase 2 che viene ora pubblicato sul New England Journal of Medicine (Marty FM et al. Engl J Med 2013; 369:1227-1236) ne ha testato la sicurezza e l’efficacia nel prevenire le infezioni da CMV nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali (SCT).

Lo studio ha arruolato 230 pazienti, riceventi di trapianto allogenico e randomizzati a ricevere dosi crescenti di CMX001 per via orale o un placebo, dal momento dell’attecchimento fino a 13 settimane dopo il trapianto. L’incidenza di eventi (definiti come viremia e/o infezione da CMV) è risultata significativamente ridotta nel gruppo ricevente CMX001 100mg due volte a settimana rispetto al placebo (10% verso 37%; p = 0,002). Il maggior effetto collaterale osservato è stata la diarrea, che è risultata dose limitante alla dose di 200 mg due volte a settimana. Non vi è stata evidenza di tossicità renale o midollare associata al trattamento con CMX001.

L’efficacia dimostrata da CMX001 nel prevenire le infezioni di CMV nei pazienti sottoposti a SCT, in assenza degli effetti collaterali associati ad altri farmaci antivirali utilizzati in questo contesto, aprono le porte a un approccio preventivo teso a ridurre la mortalità e la morbidità da CMV nei mesi seguenti un trapianto allogenico. Il farmaco è attualmente in sperimentazione in uno studio di fase 3, alla dose di 100 mg due volte a settimana, per la prevenzione dell’infezione da CMV nei riceventi di SCT.

Fonte: New England Journal of Medicine

PubMed link: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24066743